Пенсильванский университет объявил о расширении сотрудничества со Spark Therapeutics, компанией поздней стадии генной терапии, разрабатывающей методы лечения истощающих генетических заболеваний. В рамках расширенных отношений, которые включали в себя как эксклюзивное лицензионное соглашение на определенные права интеллектуальной собственности, принадлежащие Пенну, так и соглашение о клинических испытаниях, Пенн станет одним из клинических центров для клинических испытаний по оценке лечения редкой генетической формы прогрессирующая слепота.
Жан Беннет, доктор медицины, доктор философии
Ссылки по теме
Центр терапии сетчатки и глаз
Медицинский факультет Перельмана при Пенсильванском университете
Система здравоохранения Пенсильванского университета
«Эти расширенные стратегические отношения между двумя организациями демонстрируют твердую приверженность Пенна прямому взаимодействию с частным сектором для продвижения перспективных технологий», - сказал Джон Свартли, заместитель проректора по исследованиям и исполнительный директор Penn Center for Innovation (PCI ) . «Когда исследователи из Пенсильвании, работающие в авангарде своих областей, могут эффективно сотрудничать с новаторами в частном секторе, это может ускорить продвижение захватывающих новых подходов к лечению болезней». PCI выступает в качестве центра коммерциализации Пенсильванского университета и активно работает с частным сектором, чтобы способствовать сотрудничеству в области исследований и разработок с использованием технологий и исследований Penn.
Сегодня компания Spark объявила о начале фазы 1/2 клинических испытаний пациентов с хоридеремией (ХМ), которые будут проходить в Детской больнице Филадельфии и Университете Пенсильвании. ХГМ - редкое генетическое заболевание глаз, которое вызывает прогрессирующую потерю зрения, в конечном итоге приводящую к полной слепоте. CHM характеризуется делециями или мутациями в гене CHM. Это дегенеративное заболевание глаз, поражающее мужчин, которое в детстве проявляется в виде куриной слепоты и уменьшения поля зрения, за которым следует прогрессирующее сужение полей зрения, ведущее, в конечном итоге, к слепоте. В настоящее время нет одобренного лекарственного средства для лечения этого заболевания.
Запуск этого клинического испытания - последний аспект продолжающегося партнерства между Spark и Penn.
Расширяя предыдущее сотрудничество по SPK-RPE65 , в декабре 2014 года Spark и Penn через PCI заключили эксклюзивное лицензионное соглашение на определенные права интеллектуальной собственности, принадлежащие Penn, включая активы, связанные с программой хориидеремии. В рамках лицензионного соглашения Пенн получил доли в Spark и может получать дополнительные промежуточные платежи и роялти от чистых продаж в зависимости от успеха программы SPK-CHM .
Новое исследование предназначено для оценки безопасности и предварительной эффективности субретинального введения SPK-CHM . Группа клинических исследований, возглавляемая доктором медицины Альбертом М. Магуайром, профессором офтальмологии, и Томасом С. Алеманом, доктором медицины, доцентом офтальмологии, планирует включить до 10 пациентов, страдающих генетической мутацией ХМ. Помимо оценки безопасности, исследование поможет определить дозу, необходимую для достижения стабильной или улучшенной функции зрения, и определить соответствующие конечные точки для последующих клинических испытаний. Исследование будет основано на работе групп клинических испытаний, которые провели испытания терапии Spark, известной как SPK-RPE65,который наблюдался в клинических испытаниях для улучшения зрения у пациентов с редкими состояниями слепоты из-за мутаций в гене RPE65.
