Экспериментальное лечение может помочь замедлить прогрессирование смертельного заболевания мозга - бокового амиотрофического склероза (БАС), - говорится в новом исследовании.
Исследователи назвали полученные результаты многообещающим шагом в борьбе с разрушительной и неизменно смертельной болезнью. Две правозащитные группы призывают к незамедлительным действиям, чтобы сделать препарат доступным для пациентов.
БАС также известен как болезнь Лу Герига в память о легенде бейсбола, который умер от этой болезни. Это прогрессирующее заболевание, которое убивает нервные клетки головного и спинного мозга. В конце концов, все мышцы, контролирующие произвольные движения, оказываются нарушенными, так что люди теряют способность двигаться, говорить, есть и дышать.
По данным Национального института здоровья США, большинство людей с БАС умирают от дыхательной недостаточности в течение трех-пяти лет после появления первых симптомов.
В настоящее время в США одобрены два препарата от БАС. Они могут замедлить течение болезни, но лишь незначительно.
Один препарат, называемый рилузолом , может продлить жизнь пациентов в среднем на несколько месяцев, сказала доктор Сабрина Паганони, ведущий исследователь нового исследования.
«Это хорошо, но явно недостаточно», - сказал Паганони из Центра БАС Хили и AMG при Массачусетской больнице общего профиля в Бостоне.
Итак, Паганони и ее коллеги протестировали новое лекарство - комбинацию двух существующих препаратов, которые были индивидуально изучены для лечения БАС. Они обнаружили, что, когда его добавляли к стандартным лекарствам пациентов, это еще больше задерживало их прогрессирование более чем на шесть месяцев.
«Полученное ими преимущество было выше нынешних стандартов лечения», - сказал Кулдип Дейв, вице-президент по исследованиям Ассоциации ALS. «Это одна из причин, по которой я считаю эти результаты надежными».
И поскольку два препарата в этой комбинации не новы, сказал Дэйв, уже имеется достаточный объем информации об их безопасности.
Одно лекарство - фенилбутират натрия - было одобрено в 1990-х годах Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США для лечения редкого заболевания, при котором в организме накапливается аммиак.
Другая, называемая тауроурсодезоксихолевая кислота, используется в некоторых странах для лечения камней в желчном пузыре. Он также доступен как пищевая добавка.
Лабораторные исследования показали, что два препарата вместе могут защитить нервные клетки от смерти. А производитель лекарств Amylyx Pharmaceuticals из Кембриджа, штат Массачусетс, теперь разрабатывает комбинацию для лечения как БАС, так и болезни Альцгеймера.
Текущее исследование, частично финансируемое Amylyx, включало 137 пациентов с БАС в 25 медицинских центрах США. Восемьдесят девять пациентов были случайным образом распределены для приема препарата, получившего название AMX0035, каждый день в течение 24 недель. Остальным 48 пациентам давали плацебо (неактивное лечение). Все также принимали свои стандартные лекарства.
В конце концов, пациенты, принимавшие AMX0035, чувствовали себя лучше, чем пациенты, получавшие плацебо, по шкале, которая измеряет физические функции - такие основы, как ходьба, разговор, одевание, письмо и использование посуды.
В среднем пациенты AMX0035 снижались медленнее, с разницей примерно в 2,5 балла по шкале от 0 до 48.
«Даже эта небольшая разница может иметь значение в повседневной жизни», - сказал Паганони.
Например, это может означать разницу между умением писать или нет, сказала она.
У препарата действительно были побочные эффекты, в основном тошнота, диарея и боль в животе. Эти проблемы побудили 19% пациентов прекратить его прием.
Ассоциация ALS, которая также помогла финансировать исследование, призывает производителя лекарств и FDA «срочно предпринять шаги», чтобы сделать препарат доступным.
Группа вместе с некоммерческой организацией I AM ALS призвала Amylyx подать заявку на одобрение FDA и сделать AMX0035 доступным в рамках программы агентства по «сострадательному использованию» до тех пор, пока препарат не выйдет на рынок.
При БАС уже давно трудно добиться прогресса. Паганони объяснил, что биология, лежащая в основе этого заболевания, сложна и, по-видимому, поражает нервные клетки с помощью нескольких механизмов.
И нет двух одинаковых людей с БАС. «Это заболевание неоднородно», - сказал Дэйв. «Все люди с БАС индивидуальны. Их прогрессирование отличается».
