Коселуго (селуметиниб) получил первое одобрение для лечения нейрофиброматоза 1 типа (NF1) у детей в возрасте от 2 лет и старше, сообщило в пятницу Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Специально одобренный для пациентов с симптоматическими неоперабельными плексиформными нейрофибромами (ПН), ингибитор киназы Козелуго блокирует ключевой фермент, помогая остановить рост опухоли. FDA отмечает, что NF1 встречается у одного из каждых 3000 младенцев, и от 30 до 50 процентов пациентов, рожденных с NF1, развивают по крайней мере один PN.
Одобрение было основано на данных клинических испытаний Национального института рака у детей с NF1 и неоперабельным PN. 50 детей получали рекомендованную дозу 25 мг / м² перорально два раза в день или до тех пор, пока не возникли неприемлемые побочные реакции. Пациенты обычно оценивались на предмет изменений размера опухоли и связанных с опухолью заболеваний. Общий ответ составил 66 процентов, и у всех пациентов был частичный ответ. У 82% ответ длился 12 месяцев или дольше.
Во время лечения исследователи отметили, что у пациентов также были изменения в обезображивании, симптомах и функциональных нарушениях, связанных с PN. Также наблюдалась тенденция к улучшению симптомов, связанных с ПП, или функциональных нарушений, хотя размеры выборки для каждой связанной с ПП заболеваемости были небольшими. Часто сообщаемые побочные эффекты включали рвоту, сыпь, боль в животе, диарею, тошноту, сухость кожи, усталость, скелетно-мышечную боль, лихорадку, угревую сыпь, стоматит, головную боль, паронихию и зуд. Возможные серьезные побочные эффекты препарата Коселуго включают сердечную недостаточность, токсичность для глаз и креатининфосфокиназу.
Получено одобрение AstraZeneca.
