Сердечные аномалии - частые осложнения серповидноклеточной анемии (ВКА), которые могут способствовать развитию тяжелых симптомов болезни и даже смерти. Исследование, опубликованное сегодня в журнале Blood Advances, впервые обнаружило, что терапия гидроксимочевиной может улучшить или даже обратить вспять сердечные осложнения у людей, живущих с SCA. Исследователи говорят, что результаты подчеркивают необходимость раннего скрининга сердечных аномалий, связанных с серповидными клетками, даже среди людей, которые в настоящее время не проявляют никаких симптомов.
Серповидно-клеточная анемия - это форма серповидно-клеточной анемии (SCD), которая включает генотипы талассемии HbSS и HbS-βº. ВСС является наиболее распространенным наследственным заболеванием красных кровяных телец в Соединенных Штатах, которым страдают около 100 000 человек. По данным Центров по контролю и профилактике заболеваний, ВСС поражает одного из каждых 365 рождений чернокожих или афроамериканцев и одного из каждых 16 300 рождений латиноамериканского происхождения.
У людей, живущих с ВСС, красные кровяные тельца , которые обычно имеют круглую форму, становятся серповидными или серповидными, а затем распадаются, слипаются и прилипают к стенкам кровеносных сосудов. Это блокирует кровоток, что может вызвать не только сердечные осложнения, но и сильную боль, повреждение суставов и органов и инсульт. Считается, что гидроксимочевина, один из четырех препаратов, одобренных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США для лечения ВСС, смягчает симптомы ВСС, предотвращая образование серповидных клеток, но точный механизм ее действия до сих пор полностью не изучен.
Исследователи проанализировали данные 100 детей и молодых людей (в возрасте от 3 до 22 лет), получавших лечение по поводу SCA в программе Детского серповидно-клеточного центра Детского медицинского центра Коэна в Нью-Йорке. У половины участников исследования было обнаружено увеличение или утолщение левого желудочка (ЛЖ) сердца . Сообщалось также о легочной гипертензии, разновидности высокого кровяного давления, поражающей легкие и правую часть сердца.
«Наше исследование еще раз показывает, что сердечные аномалии чрезвычайно распространены у детей и молодых людей, страдающих серповидно-клеточной анемией» , - сказал автор исследования Аруши Дхар, доктор медицины из Детского кардиологического центра Коэна и член Института медицинских исследований Файнштейна. «Анемия снижает способность крови переносить кислород . В результате у людей, живущих с SCA, сердце увеличивается в размерах, утолщается и усерднее работает в состоянии покоя».
Увеличение сердца и нарушение способности расслаблять мышцы сердца, состояние, известное как диастолическая дисфункция, могут вызвать сердечные заболевания и сердечную недостаточность, если их не остановить. Тем не менее, исследование также предлагает многообещающие новые доказательства того, что лечение гидроксимочевиной может привести к улучшению и даже обращению вспять сердечных аномалий у людей с SCA.
Шестьдесят участников исследования принимали гидроксимочевину, и исследователи отметили, что не было разницы в уровне увеличения ЛЖ для этой группы пациентов по сравнению с группой, не принимавшей препарат. Однако они обнаружили, что сердечные исходы были лучше у лиц, принимавших гидроксимочевину в течение более длительного времени.
«Когда мы сравнили группу, которая лечилась гидроксимочевиной менее одного года, с группой, которая лечилась более одного года, мы обнаружили, что у людей, которые лечились дольше, вероятность увеличения сердца была ниже. или уплотненное сердце », - сказал д-р Дхар. «Это открытие подготовило почву для следующего этапа нашего исследования, в ходе которого мы обнаружили, что показатели сердечной деятельности при приеме гидроксимочевины со временем действительно улучшались».
Следующим этапом исследования был продольный анализ, в ходе которого доктор Дхар и ее команда оценили эхокардиограммы (ультразвуковые тесты функции сердечных мышц и клапанов), выполненные с течением времени у пациентов, получавших лечение гидроксимочевиной. Они обнаружили, что чем дольше пациент принимал гидроксимочевину, тем менее вероятно, что у них будет увеличиваться или утолщаться ЛЖ. Фактически, было 34 пациента, у которых была аномальная масса ЛЖ при первом обследовании, и из них 18 имели нормальный ЛЖ во время последнего визита.
Исследователи говорят, что исследование подчеркивает необходимость раннего скрининга и начала лечения этой популяции пациентов. «Нам нужен очень тщательный кардиологический мониторинг детей и молодых людей с SCA», - сказал д-р Дхар. «Даже для бессимптомных людей скрининг следует начинать в молодом возрасте, чтобы мы могли вовремя выявить любые отклонения и как можно скорее начать лечение гидроксимочевиной».
Исследование ограничено его ретроспективным характером и тем фактом, что эхокардиограммы, оцениваемые в исследовании, не измеряли дополнительные параметры функции сердца, такие как диастолическая функция. «Мы хотели бы видеть будущее проспективное исследование, в котором будут наблюдаться пациенты, принимающие гидроксимочевину, в течение более длительного времени, даже во взрослом возрасте, когда ухудшатся сердечные осложнения» , - сказал д-р Дхар.
