Medical card
A bad doctor treats the disease, a good doctor treats the cause of the disease.
  • гепатит
  • Недели беременности

    Беременность по неделям

  • Сколько живут с диагнозом рак
  • Как рыбий жир может уменьшить воспаление

Исследование Пенна показывает, как сделать лечение редких заболеваний крови более доступным и эффективным

2021-02-04 18:47:55

Исследовательская группа Университета Пенсильвании определила возможный новый способ борьбы с заболеванием, которое в настоящее время поддается лечению только самым дорогим лекарством, доступным для продажи в Соединенных Штатах. В исследовании, опубликованном в этом месяце в журнале Blood , команда Пенна описывает стратегию, основанную на самой старой части иммунной системы человека, называемой «комплемент», которая может оказаться менее затратной и более эффективной для большинства пациентов с редкое заболевание крови.


Ссылки по теме

Медицинский факультет Перельмана при Пенсильванском университете


Система здравоохранения Пенсильванского университета


Комплемент - это сеть из более чем 50 белков в крови и на поверхности клеток, которые незаметно перемещаются по телу, сохраняя низкий профиль, пока не приведут в действие. С другой стороны, эта система может поворачиваться, вызывая широкий спектр иммунных, воспалительных и возрастных заболеваний.


Джон Ламбрис, доктор философии , профессор исследовательской медицины доктора Ральфа и Салли Уивер в отделении патологии и лабораторной медицины Медицинской школы Перельмана изучает эту систему раннего предупреждения и способы ее устранения, когда ее реакция выходит за рамки нормы . 


Это, как известно, имеет место при пароксизмальной ночной гемоглобинурии (ПНГ), редком, но опасном для жизни гематологическом заболевании, которым, по оценкам, страдают от 1 до 5 на миллион человек. При ПНГ дефектная экспрессия регуляторных белков на поверхности клеток крови делает их уязвимыми для атаки комплемента. Это может привести к преждевременной гибели эритроцитов - процессу, называемому гемолизом, который клинически приводит к тяжелой анемии и способствует высокому риску свертывания крови.


Ламбрис и Дэниел Риклин, доктор философии , доцент кафедры патологии и лабораторной медицины, разрабатывают новые терапевтические средства, чтобы приручить эту несоответствующую активацию комплемента и защитить поверхность клеток от атак.


Экулизумаб (Солирис, препарат Alexion Pharmaceuticals) - на сегодняшний день единственный одобренный терапевтический препарат для лечения ПНГ - снижает гемолиз и облегчает переливание крови большинству пациентов с ПНГ. Однако экулизумаб стоит дорого (в настоящее время это самый дорогой препарат, используемый в США, по цене более 400 000 долларов в год на пациента), и треть пациентов с ПНГ по-прежнему нуждаются в переливании крови для лечения анемии. Как впервые описал соавтор Антонио Ризитано, доктор медицины, из Неаполитанского университета в Италии, это отсутствие ответа связано с фрагментами белков комплемента C3 на поверхности их красных кровяных телец, которые в конечном итоге подвергаются атаке со стороны иммунных клеток.


Ламбрис и его коллеги считают, что ингибирование «каскада комплемента» на уровне белков C3 с использованием небольших ингибирующих молекул может быть лучшей стратегией, поскольку оно предотвращает как гемолиз, так и распознавание иммунных клеток, будучи потенциально более рентабельным по сравнению с существующими антителами. лечение на основе.


Команда исследовала влияние ингибитора C3, называемого Cp40, и его формы длительного действия PEG-Cp40 на самоуничтожение и связанный с этим гемолиз с использованием клеток PNH человека. Оба соединения продемонстрировали ингибирование гемолиза и эффективно предотвращали отложение фрагментов C3 на эритроцитах ПНГ. У приматов, кроме человека, однократная инъекция PEG-Cp40 в кровоток приводила к более продолжительному времени, в течение которого лекарство оставалось в циркуляции, что важно для разработки лекарств.

Оставьте комментарии и отзывы!

Используйте нормальные имена. Ваш комментарий будет опубликован после проверки.

(обязательно)