Новое лечение истинной полицитемии, потенциально смертельного рака крови, продемонстрировало способность контролировать перепроизводство эритроцитов, отличительную черту этого злокачественного новообразования, и многие из его изнурительных симптомов в многоцентровом клиническом исследовании, проведенном Медицинской школой Икана в Гора Синай.
Во второй фазе исследования препарат русфертид ограничивал избыточное производство эритроцитов, основного проявления истинной полицитемии , в течение 28-недельного курса лечения. Результаты показывают, что она может заменить терапевтическую флеботомию, распространенную форму лечения, которая оказалась обременительной для многих пациентов. Результаты исследования были опубликованы сегодня (21 февраля) в Медицинском журнале Новой Англии.
«Русфертид, по-видимому, представляет собой значительный шаг вперед в лечении истинной полицитемии благодаря своему уникальному подходу к ограничению количества железа, доступного для производства клеток крови», — говорит Марина Кремянская, доктор медицинских наук, доцент кафедры гематологии и медицинской онкологии. ) на горе Икан-Синай и ведущий автор исследования.
Доктор Кремянская, занимающая должность медицинского директора отделения стационарной онкологии в больнице Маунт-Синай, провела передовые исследования миелоидного рака крови. «В ожидании дальнейших клинических исследований этот инъекционный препарат может стать ценным терапевтическим инструментом для лечения заболевания, которое многие пациенты и их врачи пытаются взять под контроль», - говорит она.
«Эта новаторская работа была бы невозможна без моих соавторов по горе Синай, Рональда Хоффмана, доктора медицинских наук, и Елены Гинзбург, доктора медицинских наук. Благодаря их тесному сотрудничеству мы смогли перенести лабораторные результаты со стола на кровать», — говорит доктор. Кремянская.
Доктор Хоффман — профессор медицины (гематологии и медицинской онкологии) в Икан-Маунт-Синай, старший автор публикации, а также известный исследователь и клиницист в области миелопролиферативных новообразований. Доктор Гинзбург, профессор медицины (гематологии и медицинской онкологии) в Икан-Маунт-Синай, является экспертом в области метаболизма железа ; ее фундаментальная научная работа послужила важным доклиническим обоснованием исследования.
Истинная полицитемия — редкий тип хронического миелопролиферативного новообразования: в США ежегодно диагностируется 1–3 новых случая на 100 000 человек. Это происходит, когда костный мозг производит избыточное количество клеток крови — состояние, также известное как эритроцитоз, которое может сгущать кровь и увеличивать риск сердечного приступа, инсульта и других тромбов.
Современные методы лечения включают аспирин; лекарства, которые могут уменьшить количество эритроцитов в кровотоке, такие как гидроксимочевина, интерферон и руксолитиниб; и флеботомия, которая включает забор крови с помощью иглы в вену для уменьшения объема крови.
Частые флеботомии оказались обременительными для пациентов из-за необходимости длительных посещений врача. Они также могут ухудшить симптомы дефицита железа, от которых уже страдают многие пациенты с истинной полицитемией. Кроме того, пациенты часто нетерпимы или боятся этого варианта лечения.
Более того, исследования показали, что при доступных в настоящее время вариантах лечения у многих пациентов гематокрит (процент эритроцитов в крови) часто превышает клинически безопасный уровень в 45%, что подвергает этих пациентов более высокому риску осложнений.
Исследование REVIVE под руководством Mount Sinai проводилось в 16 центрах в США и Индии. Безопасность и эффективность русфертида оценивалась у 70 пациентов с истинной полицитемией, зависимой от кровопускания.
Исследователи обнаружили, что препарат был связан с улучшением и устойчивым контролем уровня гематокрита ниже 45% в течение 28-недельного периода определения дозы и превосходил плацебо в течение последующего 12-недельного периода отмены. Пациенты с выраженными симптомами, такими как зуд (кожный зуд), ночная потливость, трудности с концентрацией внимания и утомляемость, также сообщали об улучшениях после лечения русфертидом, который хорошо переносился.
Русфертид — это инъекционный препарат, который пациенты могут самостоятельно вводить дома. Он действует в организме, имитируя гепсидин, гормон, вырабатываемый печенью и служащий главным регулятором транспорта железа. Он блокирует экспорт железа в кровь дозозависимым образом, что приводит к функциональному дефициту железа и снижению выработки эритроцитов.
«Русфертид демонстрирует большие перспективы для достижения устойчивого контроля гематокрита у пациентов с истинной полицитемией. Не менее важно и то, что он уменьшил потребность в повторных флеботомиях, при этом некоторые пациенты практически не подвергались этой процедуре в течение более двух с половиной лет», — отмечает доктор Кремянская. .
В настоящее время во всем мире проводится третья фаза клинических испытаний, при этом компания Mount Sinai снова играет ведущую роль.
