Исследование генной терапии, направленное на поиск лекарства от редкой врожденной слепоты, было признано Форумом клинических исследований (CRF) одним из десяти самых выдающихся клинических исследовательских проектов года . Исследование, проведенное Джин Беннет, доктором медицины, профессором офтальмологии Университета Пенсильвании, профессором офтальмологии Университета Пенсильвании , проводилось в сотрудничестве с Альбертом М. Магуайром из Пенсильвании , доктором медицины , и Кэтрин А. Хай, доктором медицины в The Детская больница Филадельфии (CHOP) была удостоена награды за выдающиеся достижения в клинических исследованиях, второй по величине в ежегодной премии CRF за 10 лучших достижений в клинических исследованиях.. Лауреаты премии CRF приводятся как наиболее убедительные примеры научных инноваций, которые являются результатом национальных инвестиций в клинические исследования, которые могут принести пользу здоровью и благополучию человека.
Ссылки по теме
Медицинский факультет Перельмана при Пенсильванском университете
Система здравоохранения Пенсильванского университета
Результаты последней фазы исследования врожденного амавроза Лебера (LCA) в CHOP привели к первому исследованию генной терапии фазы 3 в США и первому исследованию генной терапии фазы 3 в мире для нелетального заболевания. . Команда исследователей надеется, что исследования могут привести к созданию первого одобренного продукта генной терапии в Соединенных Штатах.
«Данные нашего исследования уже использовались для разработки дополнительных клинических испытаний других заболеваний, вызывающих слепоту», - сказал Беннетт. «Есть две вещи, которые, я думаю, действительно будут важны в этой работе: во-первых, мы продвинемся вперед с этой конкретной болезнью и получим одобрение на лекарство, которое мы разрабатываем, и вторая, что это в конечном итоге может привести к одобренным методам лечения других неизлечимых состояний ».
Опубликованные в 2012 году, победившие исследования являются последними в давней традиции заметных достижений в области здравоохранения, достигнутых благодаря клиническим исследованиям, таким как ликвидация полиомиелита, снижение смертности от СПИДа и повышение показателей выживаемости от рака, которые были достигнуты благодаря объединенным инвестициям в базовые наука и клинические исследования.
