После начала приема препарата, официально одобренного для лечения рака крови, молодой человек с диабетом 1 типа смог прекратить прием инсулина.
Он не принимает инсулин с августа 2018 года - более двух лет.
Доктор Лиза Форбс - его врач и соавтор письма с описанием его случая в выпуске от 8 октября Медицинского журнала Новой Англии - не стала называть препарат лекарством от диабета 1 типа.
Но Forbes, доцент кафедры педиатрии, иммунологии, аллергии и ревматологии Медицинского колледжа Бейлора в Хьюстоне, сказал, что диабет пациента, похоже, обратился вспять. Она надеется, что так будет и дальше, пока он будет принимать пероральный препарат руксолитиниб (Джакафи). Он относится к классу лекарств, известных как ингибиторы JAK.
Пока неизвестно, может ли этот препарат помочь другим людям с диабетом 1 типа. У этого пациента была генетическая мутация, над которой, как известно, работает руксолитиниб. Forbes сказал, что неясно, есть ли эта конкретная генетическая мутация у других людей с диабетом 1 типа.
Диабет 1 типа считается аутоиммунным заболеванием, хотя точная причина неизвестна. Он развивается, когда иммунная система по ошибке атакует вырабатывающие инсулин бета-клетки поджелудочной железы. Инсулин - это гормон, который переносит сахар из продуктов питания в клетки организма, которые используются в качестве топлива.
Люди с диабетом 1 типа вырабатывают мало инсулина или совсем не вырабатывают его, и для выживания им приходится делать несколько ежедневных инъекций инсулина (или использовать инсулиновую помпу). Никакие методы лечения диабета 1 типа не одобрены.
В 15 лет пациент Forbes страдал хронической дрожжевой инфекцией (кожи, ногтей, рта и горла), хронической диареей, язвами в полости рта и прямой кишки, рецидивирующими инфекциями носовых пазух и легких и другим аутоиммунным заболеванием, называемым гипогаммаглобулинемией. В 17 лет ему поставили диагноз диабет 1 типа.
Поскольку у него было несколько состояний, его врачи назначили секвенирование всего генома, чтобы увидеть, могут ли они определить первопричину. Они увидели одну конкретную генетическую мутацию и подумали, что руксолитиниб может помочь. Он начал принимать препарат через девять месяцев после того, как ему поставили диагноз диабет 1 типа.
«Препарат оказал невероятное влияние на его диабет 1 типа», - сказал Forbes. «Через год после начала приема руксолитиниба мы отказались от инсулина, и с тех пор он не принимал инсулин».
Пациент сейчас учится в колледже, и Forbes сказал, что он называет это лекарство "средством, меняющим правила игры", потому что это таблетка, которую так легко принимать.
Forbes сказал, что этот случай дает потенциально важную информацию о пути, ведущем к диабету 1 типа. Но необходимы дополнительные исследования, добавила она.
Поскольку руксолитиниб действует на иммунную систему, пациенты подвержены более высокому риску определенных инфекций. По данным Forbes, их лейкоциты, функция печени и почек необходимо проверять каждые несколько месяцев.
Не только она взволнована потенциалом ингибиторов JAK при диабете 1 типа.
По словам Фрэнка Мартина, директора по исследованиям JDRF, JDRF (бывший Фонд исследований ювенильного диабета) в течение многих лет финансирует исследования ингибиторов JAK и скоро начнет клинические испытания в Австралии на людях с впервые диагностированным диабетом 1 типа.
«Мы надеемся, что ингибиторы JAK окажут дейс