препарат, разработанный компанией Penn Medicine, в этом месяце получил статус сироты от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии (ПНГ), редкого опасного для жизни заболевания, которое вызывает анемию из-за разрушения красной крови. клетки и тромбозы. Это обозначение было получено менее чем через два месяца после того, как Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) утвердило лекарство с таким же статусом.
Ссылки по теме
Медицинский факультет Перельмана при Пенсильванском университете
Система здравоохранения Пенсильванского университета
Признание препарата без названия AMY-101 позволит Amyndas, компании, которая в настоящее время разрабатывает это соединение, продолжить ускоренную клиническую разработку . Amyndas планирует переместить AMY-101 в клинику для первых испытаний на людях в 2015 году. AMY-101 - это новый способ борьбы с ПНГ, который в настоящее время поддается лечению только самым дорогим препаратом, доступным для продажи в Соединенных Штатах. Новая стратегия основана на подавлении C3, центрального компонента старейшей части иммунной системы человека, называемого «комплемент», и может оказаться менее затратной и более эффективной для большинства пациентов с этим редким заболеванием крови.
Если лекарство одобрено Управлением по контролю за продуктами и лекарствами, этот особый статус для сирот дает право на семилетний период эксклюзивности на рынке с момента запуска продукта в Соединенных Штатах и позволяет производителю орфанного препарата подавать заявки на финансирование исследований, налоговые льготы на определенные расходы на исследования, и помощь в дизайне клинических исследований. Этот статус также обеспечивает освобождение от платы FDA для потребителей рецептурных препаратов, которая дает право FDA взимать сборы со спонсоров по лекарственным препаратам для увеличения их штата, чтобы новые лекарства можно было быстрее рассматривать.
Джон Ламбрис, доктор философии , профессор исследовательской медицины д-ра Ральфа и Салли Уивер с кафедры патологии и лабораторной медицины Медицинской школы Перельмана , разработал AMY-101 в Пенсильвании, и в 2013 году университет передал его Amyndas, в настоящее время продолжается разработка состава для применения в клинике.
«Получение статуса орфанного лекарства от FDA и EMA является важным достижением и ключевой вехой на пути развития AMY-101, и мы с оптимизмом смотрим на долгосрочный потенциал этого мощного ингибитора комплемента», - сказал Ламбрис. «AMY-101 может представлять собой значительное терапевтическое преимущество перед методами лечения ПНГ, доступными в настоящее время».
ПНГ поражает от 1 до 5 человек на миллион человек и вызывается дефектной экспрессией регуляторных белков на поверхности клеток крови, что делает их уязвимыми для атаки комплемента. Это может привести к преждевременной гибели эритроцитов - процессу, называемому гемолизом, который приводит к тяжелой анемии и способствует высокому риску свертывания крови. AMY-101 укрощает эту несоответствующую активацию комплемента и защищает поверхности клеток от атак.
Хотя существует одно лечение ПНГ, одной трети пациентов по-прежнему требуются переливания крови для лечения анемии. Это отсутствие ответа происходит из-за накопления фрагментов белков комплемента C3 на поверхности их красных кровяных телец, которые в конечном итоге подвергаются атаке иммунных клеток. Команда исследовала влияние AMY-101 на самонападение и связанный с этим гемолиз с использованием человеческих клеток PNH и обнаружила, что он активен.
Примечание редактора : Ламбрис является автором патентов и / или патентных заявок, принадлежащих Пенну, в которых описывается использование ингибиторов комплемента в терапевтических целях. Ламбрис является основателем и держателем акций Amyndas Pharmaceuticals, которая имеет эксклюзивную лицензию на технологии AMY-101 от Penn и разрабатывает ингибиторы комплемента для клинического применения.
