Ученые Northwestern Medicine разработали антитела, которые, по их мнению, можно использовать для лечения мышечной дистрофии, результаты которых были опубликованы в журнале Science Translational Medicine .
«Мы считаем, что это может стать лечением мышечной дистрофии , включая множество различных форм мышечной дистрофии», — сказала старший автор исследования Элизабет МакНелли, доктор медицинских наук, директор Центра генетической медицины и профессор Элизабет Дж. Уорд. генетической медицины. «Учитывая успех такого множества других антител в лечении хронических заболеваний человека, таких как ревматоидный артрит и псориаз, мы очень оптимистично настроены, что это антитело может быть использовано для лечения заболеваний человека».
Антитело нацелено на путь TGF-бета, путь, который , как известно, важен для регулирования рубцевания (фиброза). При мышечной дистрофии со временем на мышцах появляются рубцы, и это антитело помогает уменьшить рубцы в мышцах. Благодаря этому лечению укрепились и мышцы.
Исследование проводилось на животной модели мышечной дистрофии, и ученые надеются разработать антитело для лечения людей, поскольку в моделях на животных эти пути такие же, как и у людей с мышечной дистрофией.
Около 300 000 человек в США живут с мышечной дистрофией. В настоящее время существует лишь небольшое количество методов лечения небольшого процента пациентов с очень специфическими генными мутациями. У большинства пациентов с мышечной дистрофией нет терапевтических возможностей.
Целевой белок в этом случае связывает три основные формы TGF-бета, что делает его более эффективным, чем другие подходы, нацеленные на отдельные формы TGF-бета. Многие ученые пытались нацелить TGF-бета для лечения заболеваний, но это было трудно сделать успешно из-за множества форм и сложного пути их действия.
Команда создала антитело к белку, которое связывает все три формы TGF-бета и стабилизирует эти белки, чтобы они не могли стать активными. Слишком высокая активность TGF-бета является основным фактором образования рубцов и мышечной слабости при мышечной дистрофии.
Алексис Демонбрейн, доктор философии, ведущий автор исследования и доцент фармакологии, выбрал антитела к шарнирной области целевого белка (называемого LTBP4), поскольку этот шарнир критически важен для стабилизации и предотвращения чрезмерной активности TGF-бета. . Шарнир обычно расщепляется ферментами, чтобы вызвать высвобождение TGF-бета. Антитело блокирует расщепление и активацию комплекса.
Следующие шаги в исследовании — это оптимизация последовательности антитела для повышения его активности и для того, чтобы его можно было производить в больших количествах. Как только это будет сделано, перед запуском клинических испытаний потребуются полные исследования безопасности.
