Новое лекарство дает надежду мальчикам с прогрессирующим нервно-мышечным заболеванием мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), потенциально предлагая альтернативу высоким дозам глюкокортикоидов, которые имеют серьезные побочные эффекты.
Промежуточные результаты 24-месячного клинического испытания в Duke Health и других учреждениях показывают, что препарат ваморолон может сохранять или улучшать эффекты существующих стероидных препаратов, но снижает риски для здоровья, связанные с длительным использованием стероидов.
Ваморолон - это противовоспалительный стероид, который отличается от всех 33 препаратов класса кортикостероидов из-за четкого взаимодействия с рецепторами глюкокортикоидов организма. Участие Дьюка в исследовании является частью более крупного, многоцентрового глобального исследования.
Результаты, опубликованные в этом месяце в журнале PLOS Medicine , имеют важное значение, поскольку они предлагают потенциальный вариант лечения для молодых пациентов, который может уменьшить побочные эффекты, возникающие в результате лечения высокими дозами таких стероидов, как преднизон или дефлазакорт, при сохранении терапевтическая польза от этого класса препаратов. Стероидная терапия в настоящее время является единственным методом лечения, который замедляет эффекты МДД, необратимого прогрессирующего мышечного заболевания, которое постепенно отнимает у мальчиков силы.
«Это потенциально отличная новость для мальчиков, которые только начинают принимать стероиды, являющиеся нашим стандартом лечения», - говорит Эдвард С. Смит, доктор медицины, невролог, содиректор Детской нейромышечной программы Duke и клинической больницы. следователь в суде.