Глобальное клиническое исследование третьей фазы, проведенное Детским научно-исследовательским институтом Мердока (MCRI), показало, что новое лекарство ускоряет рост костей у детей, рожденных с ахондроплазией, наиболее распространенным типом карликовости.
Результаты рандомизированного двойного слепого плацебо-контролируемого исследования, проведенного клиническим генетиком MCRI профессором Рави Саварираяном, были опубликованы сегодня в престижном медицинском журнале The Lancet .
Ахондроплазия является наиболее распространенной причиной карликовости и вызывается гиперактивностью белка FGFR3, который замедляет рост костей у детей «ы конечностей, позвоночника и основания их черепа.
Экспериментальный препарат восоритид блокирует активность FGFR3, потенциально возвращая темпы роста к норме. Предыдущие MCRI под руководством испытания подтвердили vosoritide было безопасно , чтобы дать молодым людям с карликовости. Это новое рандомизированное контролируемое исследование убедительно показывает, что он также эффективен для увеличения роста костей в течение одного года ежедневных инъекций.
Профессор Саварираян сказал: «Это лекарство похоже на отпускание ручного тормоза на машине, оно позволяет набрать полную скорость, вместо того, чтобы ехать с включенными тормозами».
Ахондроплазия - это генетическое заболевание костей, которым страдают 250 000 человек во всем мире, или примерно один из 25 000 детей. Это вызвано мутацией в гене FGFR3, которая ухудшает рост костей и означает, что дети растут примерно на 4 см в год вместо обычных 6-7 см.
