Согласно анализу, опубликованному в Журнале клинической онкологии , экспериментальный препарат может стать новым вариантом лечения некоторых пациентов с редкими неизлечимыми опухолями головного мозга .
«Результаты представляют собой новый потенциальный вариант лечения для пациентов, у которых раньше его не было», — сказал Каран Диксит, доктор медицинских наук, доцент отделения нейроонкологии и госпитальной неврологии отделения неврологии Кена и Рут Дэйви и соавтор исследования.
По данным Центров по контролю и профилактике заболеваний, диффузные глиомы средней линии, тип редкой опухоли головного мозга, диагностируются примерно у 800 человек в год в США.
Подгруппа особенно агрессивных диффузных глиом средней линии вызвана мутацией H3 K27M, и единственным эффективным лечением является лучевая терапия, поскольку расположение опухоли в головном мозге затрудняет хирургическое вмешательство. По данным Национального института здравоохранения , даже при облучении рецидив практически неизбежен, и более 70% пациентов с этим подтипом опухоли головного мозга умирают от рака.
В ходе исследования исследователи проанализировали результаты пяти предыдущих клинических испытаний, проверяющих эффективность дордавипрона, экспериментального препарата , который действует путем блокирования определенного белка в опухолях с мутацией.
В исследование были включены результаты 50 пациентов с диффузными глиомами средней линии с мутацией H3 K27M — 46 взрослых и четверо детей — и было обнаружено, что 30% пациентов хорошо отреагировали на препарат. По данным исследования, наиболее частым побочным эффектом была усталость.
«Дордавипрон показал свою эффективность при рецидивирующих глиомах с мутациями гистонов, для которых у нас не было других реальных вариантов лечения», — сказал Диксит, сотрудник Комплексного онкологического центра Роберта Х. Лурье Северо-Западного университета.
«Даже в ситуациях, когда пациент ранее получал лечение, рак имеет тенденцию возвращаться более агрессивно и менее восприимчиво к лечению. Таким образом, чтобы лечение не только хорошо переносилось, но и давало значимый ответ примерно в 20–30 случаях % пациентов — это большой шаг вперед. Может показаться, что это не так уж и много, но это пациенты, для которых раньше у нас ничего не было».
Сейчас Диксит и его коллеги начинают испытания в больницах Северо-западной медицины, чтобы изучить эффективность препарата у впервые диагностированных пациентов, сказал он.
«Мы будем единственным центром в Иллинойсе, который будет набирать людей для участия в испытаниях этого препарата», — сказал Диксит.