Две исследовательские группы Penn Medicine получили в общей сложности 1 450 000 долларов США в виде финансовых обязательств от CurePSP , Фонда PSP | CBD и связанные с ним заболевания головного мозга, чтобы изучить редкие нейродегенеративные расстройства, вызывающие нарушения моторики, равновесия и когнитивные функции.
Ссылки по теме
Медицинский факультет Перельмана при Пенсильванском университете
Система здравоохранения Пенсильванского университета
Команда Джона Трояновски, доктора медицинских наук, и Вирджинии М.-Ю. Ли, доктор философии, магистр делового администрирования, будет использовать недавнюю работу, раскрывающую, как тау, важный белок структуры нервных клеток, становится токсичным и распространяется от клетки к клетке в больном мозге. Используя это открытие, они стремятся разработать модифицирующие заболевание тау-иммунные методы лечения прогрессирующего надъядерного паралича (PSP) и кортикобазальной дегенерации (CBD) вначале на животных моделях. Наиболее многообещающие кандидаты на антитела к тау-антителу затем могут быть исследованы в спонсируемых отраслью клинических испытаниях для пациентов с PSP и CBD.
600 000 долларов, выделенные команде Трояновского и Ли, могут быть увеличены с помощью новой программы испытаний. Исследователи Penn Medicine объединятся с CurePSP для сбора средств, которые будут направлены обратно на исследования Penn Medicine.
Команда под руководством генетика Джерарда Шелленберга, доктора философии, профессора патологии и лабораторной медицины, получила от CurePSP 850 000 долларов на выполнение полного секвенирования экзома для выявления редких наследственных генетических изменений, которые вызывают или повышают восприимчивость к развитию PSP. Это следует вверх на 2011 Nature Genetics исследования , в котором команда Шелленберга определены три новых генов , связанных с риском для PSP и подтвержденного два дополнительных генетических вариантов , влияющих на риск для PSP. PSP в первую очередь вызывается аномальным накоплением тау-белка, на которое могут влиять как наследственные факторы, так и воздействия окружающей среды (например, повторяющиеся травмы мозга).
PSP, двигательное расстройство и форма лобно-височной дегенерации, поражает около 30 000 американцев и после болезни Паркинсона является второй по частоте причиной дегенеративного паркинсонизма. Заболевание характеризуется затруднением координации движений глаз, дисбалансом и нестабильностью походки, скованными движениями, затруднением глотания и речи, а также изменением настроения и эмоциональными изменениями. В настоящее время нет лечения или лекарства от PSP.
По оценкам, 3000 американцев страдают CBD, который включает симптомы, аналогичные симптомам, обнаруженным при болезни Паркинсона, такие как плохая координация, ригидность и нарушение равновесия, наряду с речью и когнитивными нарушениями, затрудненным глотанием и скованными или неконтролируемыми движениями.
