Было обнаружено, что новый препарат замедляет или временно останавливает прогрессирование БАС (боковой амиотрофический склероз) у избранной группы пациентов. Согласно новому исследованию, препарат, представляющий собой запатентованную форму очищенного хлорита, который ингибирует выработку провоспалительных цитокинов, может стать вариантом лечения пациентов в возрасте от 40 до 65 лет с более высоким уровнем воспаления.
Исследование является последней вехой в одиссее перипетий для исследователей и пациентов, у которых ожидаемая продолжительность жизни после постановки диагноза составляет от двух до пяти лет. Это следует за предыдущим исследованием фазы 2A, которое не показало значительного замедления снижения между участниками, принимавшими препарат, известный как NP001, по сравнению с участниками, принимавшими плацебо. Но исследователи выявили подгруппу пациентов — тех, кто принимал более высокие дозы препарата, чьи анализы крови показали повышенный уровень воспалительного маркера, — которые, казалось, чувствовали себя на удивление хорошо.
В текущем исследовании фазы 2B, опубликованном в журнале Muscle & Nerve 31 января, исследователи использовали новые данные вместе с данными из 2A, ограниченными участниками с повышенным уровнем воспалительного маркера, которые принимали более высокую дозу препарата, но результаты снова были обескураживающими. Только после постфактум анализа, опубликованного в той же газете, который сузил круг со 154 участников в возрасте от 32 до 76 лет до 117 участников в возрасте от 40 до 65 лет, появилась более многообещающая картина.
Возраст – фактор успеха нового лечения
Исследователи под руководством старшего автора Майкла С. Макграта, доктора медицинских наук, почетного профессора медицины Калифорнийского университета в Сан-Франциско, обнаружили, что у тех, кто получил NP001, наблюдалось 36-процентное замедление снижения по сравнению с группой плацебо. Оценка ALSFRS-R, анкета, которая ранжирует физические изменения с течением времени. Точно так же у реципиентов NP001 наблюдалось 51-процентное замедление снижения жизненной емкости или функции дыхания — второй тест, определяющий прогрессирование БАС — по сравнению с группой плацебо. Эти эффекты сохранялись через несколько месяцев после окончания лечения.
Среди тех пациентов, у которых не наблюдалось снижения в течение шести месяцев, 19 из 56 (34 процента) принимали NP001 по сравнению с семью из 61 (11 процентов) в группе плацебо.
«Вполне вероятно, что механизм и траектория заболевания у пациентов моложе 40 лет отличаются от таковых у пожилых пациентов и, скорее всего, имеют генетический или наследственный компонент, как это часто наблюдается при других хронических заболеваниях , хотя это еще не доказано», — сказал МакГрат. который также является соучредителем фармацевтической компании Neuvivo, Inc. и спонсором исследования.
«Люди старше 65 лет имеют более высокий уровень воспалительного маркера С-реактивного белка в плазме, маркера воспаления, который мы отслеживали в нашем исследовании, поэтому это могло привести к чрезмерному представлению пожилых пациентов с БАС», — сказал он. «Эти более высокие уровни могут быть связаны с другими состояниями, не связанными с БАС, такими как диабет и сердечно-сосудистые заболевания, что затрудняет интерпретацию специфических для БАС переменных и может привести к путанице».
