таргетный терапевтический рукапариб, который продемонстрировал устойчивую клиническую активность у пациентов с раком яичников с мутацией BRCA , также показал себя многообещающим у ранее леченных пациентов с раком поджелудочной железы с этой мутацией, согласно результатам клинического исследования фазы II, представленного Сьюзан М. Домчек. , доктор медицинских наук , исполнительный директор Бассера центра BRCA на Абрамсон онкологического центра в университете Пенсильвании , в американского общества клинической онкологии (ASCO) ежегодном собрании (Аннотация # 4110).
В целом клиническая польза наблюдалась у 32% пациентов (6 из 19), получавших рукапариб. Из 19 пациентов с поджелудочной железой у одного был полный ответ, у двух - частичный, а у четырех пациентов было стабильное заболевание. Частота объективных ответов, основная конечная точка исследования, составила 16 процентов (3 из 19).
«Эти результаты обнадеживают и дополнительно демонстрируют клиническое значение генов рака BRCA за пределами груди и яичников, а не только у женщин», - сказал Домчек. «Важно отметить, что это указывает нам на потенциальное новое направление лечения рака поджелудочной железы, агрессивного заболевания, которое часто обнаруживается на более поздних стадиях. Несмотря на меньшее количество пациентов, некоторые пациенты с запущенным заболеванием и носителями мутации BRCA могут получить пользу от той же целевой терапии, которая используется сегодня в клинике для успешного лечения некоторых пациентов с раком яичников ».
Учитывая плохой прогноз и ограниченные возможности лечения рака поджелудочной железы, отчаянно необходимы новые методы лечения для борьбы с этим заболеванием: ранее в этом году Американское онкологическое общество сообщило, что, по оценкам, в 2016 году почти 42000 человек умрут от этого заболевания, что превышает количество смертей от рака груди более чем на 1000.
Недавние исследования показали, что рукапариб, ингибитор PARP, эффективно лечит пациентов с чувствительным к платине, рецидивирующим раком яичников высокой степени злокачественности, несущим мутацию BRCA . В исследовании, представленном ASCO в 2015 году, исследователи показали, что в результате лечения у этих пациентов уровень ответа по шкале RECIST составил 69 процентов. В апреле 2015 года он был признан Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) за прорыв в терапии. Назначение FDA, созданное в 2012 году, предназначено для ускорения разработки и обзора новых лекарств - как лекарственных, так и биологических - для лечения серьезных или опасных для жизни состояний, если терапия продемонстрировала существенное улучшение по сравнению с доступными методами лечения.
Успех у пациентов с яичниками побудил к проведению клинических исследований у пациентов с поджелудочной железой с той же мутацией - около девяти процентов пациентов с поджелудочной железой являются BRCA1 / BRCA2- положительными.
В команду были включены участники с поддающимся измерению рецидивом заболевания, которые прошли от одного до трех предыдущих курсов химиотерапии по поводу местнораспространенного или метастатического рака. В испытании участвовали 11 пациентов мужского пола и восемь женщин, средний возраст которых составлял 57 лет. Двадцать один процент пациентов дали положительный результат на мутацию BRCA1 , а 79 процентов дали положительный результат на BRCA2 .
Уровень контроля заболевания (определяемый как частичный ответ или стабильное заболевание в течение более 12 недель) для всех пациентов составил 32 процента (6 из 19 пациентов) и 50 процентов (три из шести пациентов) у пациентов, которые ранее получали одну линию химиотерапии. У четырех пациентов было стабильное заболевание, у девяти пациентов - прогрессирующее заболевание, а у трех не было возможности оценить ответ. Один пациент принимал препарат в течение 72 недель и продолжает принимать его. Препарат имел приемлемый профиль безопасности. Общие побочные эффекты, возникающие при лечении, включали тошноту (63 процента) и анемию (47 процентов).
