Medical card
A bad doctor treats the disease, a good doctor treats the cause of the disease.
  • гепатит
  • Недели беременности

    Беременность по неделям

  • Сколько живут с диагнозом рак
  • Как рыбий жир может уменьшить воспаление

Спиноцеребеллярная атаксия 2 типа: терапевтические испытания открывают новые возможности

2022-02-17 15:37:56

Клинические испытания, проведенные группой профессора Александры Дюрр (Университет Сорбонны, AP-HP) в Парижском институте мозга и больнице Питье-Сальпетриер, AP-HP, показывают, что, несмотря на возложенные в последние годы надежды, рилузол не улучшает клинические или рентгенологические симптомы у пациентов, страдающих спиноцеребеллярной атаксией 2 типа. Однако эти результаты могут предоставить ценные биомаркеры для будущих исследований. Результаты опубликованы в  журнале Lancet Neurology .


Спиноцеребеллярные атаксии представляют собой группу генетических нейродегенеративных заболеваний, гетерогенных с клинико-генетической точки зрения. В настоящее время задействовано более 50 генов. Основными симптомами являются нарушение координации, трудности с равновесием походки, дизартрия и нарушение движений глаз. В настоящее время существует мало медикаментозного лечения этих состояний.


В последние годы сообщалось о положительных результатах применения рилузола, терапевтической молекулы, уже применявшейся против бокового амиотрофического склероза , при мозжечковых атаксиях. Однако его эффективность не была доказана в зависимости от различных подтипов этого заболевания. Поскольку атаксия сильно различается от одного типа к другому, от одного пациента к другому в зависимости от стадии заболевания, были необходимы точные исследования по подтипу атаксии. 


Команда профессора Александры Дурр (Университет Сорбонны. AP-HP) в Парижском институте мозга и университетской больнице Питье-Сальпетриер AP-HP приняла вызов спиноцеребеллярной атаксии 2 типа. Клиническое исследование ATRIL проводилось на 45 пациентах с умеренным стадии заболевания в восьми справочных центрах, объединенных в рамках французской сети Neurogene, национального справочного центра по редким заболеваниям. Параллельно с лечением исследователи и клиницисты получали данные МРТ и клинические оценки симптомов атаксии. 


Результаты исследования не сообщают об улучшении клинических или рентгенологических признаков у пациентов со спиноцеребеллярной атаксией 2 типа, несмотря на хорошую переносимость и отсутствие побочных эффектов. Тем не менее, последующее наблюдение за пациентами во время этого исследования предоставило ценные клинические данные и данные визуализации головного мозга о прогрессировании заболевания. Эта информация может предоставить новые биомаркеры заболевания , которые необходимы для оценки потенциальных новых методов лечения. 


Этот результат не исключает возможного положительного эффекта при других формах атаксии , но подчеркивает важность оценки лечения в однородных группах пациентов, в том числе при редких заболеваниях. 

Оставьте комментарии и отзывы!

Используйте нормальные имена. Ваш комментарий будет опубликован после проверки.

(обязательно)